制药商在850,000美元的基因治疗中看到了定价蓝图

日期:2018-01-21 07:15:27 作者:邢嗤绥 阅读:

旧金山(路透社) - 全球制药商正在寻求一项微小的生物技术公司850,000美元治疗罕见类型失明的治疗模式,作为获得高昂且有效的新药付款的模式Spark Therapeutics Inc(ONCEO)计划推出其最近批准的Luxturna 3月份导致失明的遗传性基因突变的治疗药物只能通过注射给药一次,而Spark计划每只眼睛收费425,000美元,这是前所未有的价格但吸引其他制药商注意的不仅仅是可能的在美国,Spark估计影响1,000到2,000人的条件令人大开眼界的价格,但Spark寻求帮助付款人从联邦政府到私人保险公司的方式吸收药物的高成本,包括分摊付款几年来“我们正在为我们的管道未来和一次性治疗性基因疗法治疗的未来奠定基础,” Spark的首席执行官Jeffrey Marrazzo本周在旧金山举行的摩根大通医疗保健会议上接受采访时说,处方药的高成本已经成为一个越来越重要和有争议的问题独立的临床和经济评论研究所(ICER)发布了一份报告上周五表示,在大多数情况下,提议的Luxturna价格过高,医疗保健支出占美国经济的18%,并且随着药品和医疗服务成本的增加,其上涨速度快于通货膨胀率一次性治疗 - 例如Gilead Sciences Inc(GILDO)的丙型肝炎治疗 - 已经扩大了州和联邦预算美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS),为1.25亿老年人,贫困和残疾美国人提供保险,每年在药品上花费数千亿美元CMS正试图解决总体高药费问题来自私人医疗保险公司和制药公司的支付模式预计将影响数百万患者的医疗突破,Spark本身正在与CMS合作,在法律结构上允许政府和私营部门的健康计划支付Luxturna,恢复对于大多数患有遗传性突变的患者而言,在几年内,而不是一次性付款,而不损害其利润的一些愿景如果治疗停止工作以及付款人在医院外购买药物的方式,Spark也提供退款,这可以显着标记在他们的设施管理的药物的价格在路透社采访,来自大型制药商的高管,包括礼来公司(LLYN),葛兰素史克公司(GSKL),罗氏控股公司(ROGS),默克公司(MRKN)和Bristol-Myers Squibb Co(BMYN)表示,他们将密切关注Spark的支付讨论的结果他们也将关注两个革命性的基因 - 基于来自Novartis AG(NOVNS)和Gilead Sciences Novartis'Kymriah的血液瘟疫,价格为475,000美元,由CMS根据治疗第一个月结束时儿童和青年白血病患者的结果进行报道Spark是还在考虑保证其产品正在与药房福利经理Express Scripts Holding Co(ESRXO)就私人保险患者的长期付款计划制定计划Spark计划通过专业药店销售Luxturna,包括Express Scripts拥有的药房,因此,大型雇主和健康计划可以避免可能达到数十万美元的医院加价Express Scripts正在与Spark合作,如果药物无法按照承诺的那样向保险公司退款,那么“Spark”愿意保证其产品超过一段时间并可能延长一段时间内的付款; Express Scripts首席执行官Tim Wentworth表示,大型制药商已经提供某些药物的退款,包括治疗糖尿病或高胆固醇的药物,如果他们不提供福利但是创建长期付款更难只运行一次非常昂贵的药物的模型美国系统的建立是为了立即支付整个成本,CMS需要确定如何在不触发大于预期的折扣的情况下支付更少的费用 CMS没有谈判价格或购买药物,但它为管理式医疗公司制定了基本规则,州医疗补助委员会主管Seema Verma去年告诉路透社,她正在研究高价突破性治疗的新支付模式另一个障碍正在讨论中:患者经常改变保险,或者根据他们的年龄或就业状况在私人和政府赞助的健康保险之间转移根据延期付款计划,政府可以为他们不再承保的患者收费“创新在那里,但是融资工具需要迎头赶上,“葛兰素史克的美国药品负责人杰克贝利说,百时美施贵宝的业务发展负责人保罗比昂迪说,该制药商正密切关注基因治疗的支付结果”我很高兴其他人正在耕作他表示,下一步美国批准的基因疗法可能来自Bluebird Bio(BLUEO)这家小型生物技术公司希望能够实现这一目标它今年可能是遗传性血液病β地中海贫血的一次性治疗,可导致严重贫血Bluebird还计划在2019年寻求基于基因的癌症治疗的批准“我们多年来一直在考虑定价,”Jeffrey蓝鸟的首席财务和战略官沃尔什说:“现在我们可以引进监管机构”该公司正在与美国政府以及英国,法国,德国和意大利政府讨论一段时间内的定价问题如何证明一种药物正在起作用“美国的系统不是为单一干预而建立的,”Walsh说,